諾華（Novartis公司）1類新藥inclisiran注射液在中國(guó)獲得臨床默示許可
瀏覽數(shù)量： 0 作者： 海外新特藥小編 發(fā)布時(shí)間： 2021-08-23 來(lái)源： 海得康網(wǎng)頁(yè)
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高脂血癥首先通過(guò)血漿膽固醇和/或甘油三酯濃度的增加來(lái)檢測(cè)，這意味著血漿脂蛋白代謝的異常。脂蛋白代謝障礙通常根據(jù)受影響的脂蛋白具體分類。世界衛(wèi)生組織對(duì)脂蛋白表型的分類是顯示高脂血癥患者個(gè)體中哪些脂蛋白過(guò)量的有效方法。高脂蛋白血癥可繼發(fā)于影響血漿脂蛋白代謝的其他眾所周知的疾病，例如糖尿病，甲狀腺功能減退或腎病綜合征。當(dāng)排除這些疾病時(shí)，高脂蛋白血癥被定義為原發(fā)性高脂蛋白血癥。許多原發(fā)性高脂蛋白血癥都有遺傳基礎(chǔ)，一些遺傳性疾病中潛在的分子缺陷已被闡明，高脂蛋白血癥被認(rèn)為是動(dòng)脈粥樣硬化的主要危險(xiǎn)因素之一，動(dòng)脈粥樣硬化的發(fā)展取決于高脂蛋白血癥的類型。
中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公示，諾華（Novartis公司）遞交的1類
新藥inclisiran注射液獲得一項(xiàng)臨床默示許可，適應(yīng)癥為“原發(fā)性高膽固醇血癥” .Inclisiran是一款降低膽固醇的在研的RNAi創(chuàng)新療法，2019年底諾華以97億美元收購(gòu)Medicines公司將其主打療法inclisiran收入麾下。本次是該藥首次在中國(guó)獲批臨床。值得一提的是，inclisiran有望成為首款治療大眾病的RNAi的療法，因?yàn)镽NAi的療法此前大多用于治療罕見(jiàn)病。
Inclisiran是使用Alnylam制藥公司的半乳糖胺遞送系統(tǒng)設(shè)計(jì)的一款靶向PCSK9的RNAi的療法。它可直接與編碼PCSK9蛋白的基因結(jié)合，通過(guò)RNA干擾作用降低的mRNA的水平，從而防止肝臟生成PCSK9蛋白.PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受體的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以讓更多的LDL受體回到肝細(xì)胞表面，與更多LDL結(jié)合，將它們從血液中清除此外，inclisiran的獨(dú)特之處在于 - 患者每年只需接受2次皮下注射就可以控制膽固醇水平，為患者提供了一種便捷的治療選擇。
目前，inclisiran的上市申請(qǐng)正在接受美國(guó)FDA以及歐洲藥品管理局（EMA）的評(píng)審，適用于“盡管已經(jīng)接受了最大耐受劑量的降脂治療，但LDL-C水平依然過(guò)高的ASCVD或HeFH成人患者”。如果獲得批準(zhǔn)，inclisiran將成為首款的siRNA類降膽固醇藥物。根據(jù)諾華早前發(fā)布的新聞稿，inclisiran在治療成人高脂血癥的三項(xiàng)重要3期臨床試驗(yàn)中均達(dá)到了主要終點(diǎn)，試驗(yàn)結(jié)果已在“新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志”（NEJM）發(fā)表研究結(jié)果顯示：與安慰劑相比，在接受兩次初始劑量注射后，每年兩次皮下注射inclisiran治療能持久和顯著地降低LDL-C ;同時(shí)，inclisiran還具有良好的耐受性，與安慰劑相似的安全性。
值得一提的是，inclisiran在降低低密度脂蛋白膽固醇的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)（ORION-11）中，達(dá)到試驗(yàn)的所有主要和次要終點(diǎn)，并表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。這一臨床試驗(yàn)的成功展現(xiàn)了RNA干擾療法在治療患者人數(shù)眾多的大眾疾病類型方面的潛力，因?yàn)镽NAi的療法此前大多用于治療患者人數(shù)較少的罕見(jiàn)病。此外，諾華和Medicines公司還在進(jìn)行一項(xiàng)名為ORION-4的3期臨床試驗(yàn)，旨在驗(yàn)證inclisiran在降低主要不良心血管事件（MACE）風(fēng)險(xiǎn)和心血管死亡方面的效果，預(yù)計(jì)將在2024年獲得臨床試驗(yàn)結(jié)果。
綜上所述，使用諾華（Novartis公司）1類新藥inclisiran注射液治療原發(fā)性高膽固醇血癥患者表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。
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